GTailor

多重治療性轉基因的設計、構建與篩選

先驅生醫 已建立 GTailor™ 平台,旨在篩選具發展潛力的多重治療性轉基因候選方案,進一步開發為先進、具成本效益且療效優良的基因修飾細胞產品與細胞治療。此平台採用功能性優化策略,支援多重轉基因先導方案及候選方案的鑑別與評估。

我們的 GTailor™ 平台整合 先驅生醫 自主開發的創新技術與專業知識,包括:
(1) 專有治療基因庫
(2) 完整的無病毒基因工程工具組
(3) 高效率產製創新多重設計構築體的技術能力
(4) 建立及篩選治療性細胞庫的能力
(5) 多元且完整的疾病模型系統,用於功能性測試

GTailor™ 平台中,上述技術與能力透過協同整合,能夠快速鑑別適合進一步臨床開發的先導構築體與候選構築體設計(圖 1)。

圖1. Following the identificaiton of a suitable lead therapeutic with Protein/Target Hunter 鑑別出合適的治療性蛋白質先導方案後(例如腫瘤靶向蛋白及/或腫瘤微環境調節蛋白),首先確認蛋白質序列的正確性,並將其納入 先驅生醫的治療性 DNA 資料庫。接著,將所鑑別出的元件整合至不同的多重轉基因設計中,並利用 先驅生醫無病毒基因傳遞系統進行構築。隨後,根據預期的應用目的,選擇最適合的體外與體內模型系統,對先導轉基因進行功能性評估與比較。上述流程將持續反覆進行,直至鑑別出適合進一步臨床開發的候選方案。

透過將元件與轉基因配置的評估聚焦於最終產品, GTailor™ 平台可確保轉基因設計能夠產生高度理想且一致的細胞特性。評估終點將依不同的預期應用而有所差異;然而,整體評估流程維持一致。 先驅生醫 擁有豐富的實驗室模型,可用於在不同疾病狀態下評估基因修飾細胞治療的功能與效能。