重新定義基因治療的關鍵
基因治療是透過對病人之細胞進行改造來預防及治癒的療法,其中一種類型為細胞基因改造,過程包含從病患中提取細胞,先利用基因傳遞/修飾載體進行基因改造,再將改造後的細胞回輸至病患體內。
病毒載體因其優越之基因傳遞效率而被廣泛運用,然而,病毒載體也存在幾項缺點,包含: (1) 病毒相關的安全風險, (2) 昂貴的製造成本,以及 (3) 有限的基因攜帶容量嚴重限制可傳遞基因的範疇。
無病毒載體因其低免疫原性與較低的基因毒性風險,為使用病毒載體更安全的替代方案。此外,無病毒載體相較於病毒載體除了能攜帶更大的基因片段,也大幅降低生產成本。
儘管無病毒載體具備多項優勢,現階段仍面臨多項挑戰,包含有效改造、擴增以及傳遞含穩基因表達之長效治療細胞。電穿孔是目前最有效能將無病毒基因導入治療細胞的方法,然而卻時常伴隨細胞脆弱且生存及擴增能力都會大幅下降。